防風通聖散具有解表通里、清熱解毒、疏風止癢、調和氣血等功效，廣泛用於外感風邪、內熱壅盛等表裡同病證候。其核心作用機制在於通過多靶點協同調節，平衡人體內外環境。
1. 解表通里：防風通聖散通過麻黃、荊芥等解表藥發汗散寒，配合大黃、芒硝等通腑瀉熱，實現表裡雙解。適用於外感風寒兼見大便秘結、小便短赤等症狀，尤其對反復感冒伴胃腸積熱者療效顯著。臨床常表現為寒熱無汗、頭痛目赤、腹部脹滿等。
2. 清熱解毒：方中黃芩、梔子等清熱藥配伍連翹、石膏，可有效清除三焦郁熱。現代研究證實其對急性扁桃體炎、牙齦腫痛等炎症反應有抑製作用，能降低血清炎症因子水平。在治療實火型口瘡、急性結膜炎時，常與局部用藥協同增效。
3. 疏風止癢：防風、薄荷等祛風藥配合滑石、當歸，對風邪襲表引起的皮膚疾患具有獨特療效。臨床多用於蕁麻疹、濕疹等過敏性皮膚病，通過調節組胺釋放和改善微循環緩解瘙癢症狀。典型應用包括遇風加重的慢性皮膚瘙癢症。
4. 調和氣血：白術、甘草等健脾藥與川芎、當歸等活血藥相伍，可改善氣血運行障礙。對於肥胖症、代謝綜合徵等現代常見病，可通過調節脂質代謝和胰島素敏感性發揮作用。偶見用於更年期綜合徵伴潮熱便秘的個案報道。
使用防風通聖散需結合體質及病情特點，脾胃虛寒者應慎用通下成分，服藥期間建議保持飲食清淡，避免辛辣刺激食物。需注意與降壓藥、降糖藥的潛在相互作用，長期服用需定期檢測電解質水平。特殊人群如孕婦、哺乳期婦女應嚴格遵醫囑調整劑量，出現腹瀉等不良反應應及時調整配伍或停藥。存儲時需注意防潮避光，煎煮時應按傳統方法先煎解表藥後下通里藥以保持藥效。
