天竺黃具有清熱化痰、清心定驚、涼血止血、抗炎鎮痛等功效與作用。
1. 清熱化痰：天竺黃能清除肺熱、化解痰濁，適用於肺熱咳嗽、痰多黏稠、氣喘胸悶等症。現代研究顯示其含有的天然抗菌成分可抑制呼吸道致病菌，改善急慢性支氣管炎及肺炎症狀，常與黃芩、貝母配伍使用。
2. 清心定驚：對於高熱神昏、驚癇抽搐、小兒急驚風等神經系統症狀，天竺黃通過鎮靜中樞神經發揮作用。實驗表明其活性物質可調節腦內γ-氨基丁酸水平，臨床多與鈎藤、僵蠶配伍治療癲癇及熱病引起的精神異常。
3. 涼血止血：針對血熱妄行引起的鼻衄、咯血、皮下出血等症狀，天竺黃通過降低毛細血管通透性發揮止血效果。其含有的竹黃多糖能促進血小板聚集，配合白茅根、側柏葉使用可增強療效，尤適用於血熱型出血性疾病。
4. 抗炎鎮痛：現代藥理學證實天竺黃提取物可抑制環氧酶活性，減少前列腺素合成，對風濕性關節炎、跌打損傷引發的紅腫熱痛有緩解作用。其鎮痛效果與調節TRPV1受體通道相關，外敷或內服均能改善局部炎症反應。
日常使用需結合體質辨證，虛寒體質者慎用，長期過量可能引起胃腸不適。配伍用藥時應避免與溫燥類藥物同用，煎煮時間不宜超過30分鐘以保留有效成分。出現過敏反應如皮疹、呼吸困難需立即停用。由於市面存在偽品竹黃菌混淆，建議通過正規渠道購買經炮製的正品，兒童用量需按體重折算。特殊人群如孕婦、哺乳期婦女及凝血功能障礙者應在專業醫師指導下使用，定期監測肝腎功能。
