骨化醇活性維生素D的主要作用與功效包括促進鈣磷吸收、治療佝僂病與骨軟化症、調節免疫與抗炎、改善銀屑病等皮膚疾病、調節甲狀旁腺功能以及輔助癌症治療等。
1. 促進鈣磷吸收：骨化醇通過激活腸道維生素D受體，增強小腸對鈣、磷的吸收效率，維持血鈣和血磷水平穩定，為骨骼礦化提供基礎原料。
2. 治療佝僂病與骨軟化症：骨化醇可糾正維生素D缺乏導致的骨骼發育異常，改善兒童佝僂病的骨骼畸形，緩解成人骨軟化症引起的骨痛和肌無力症狀。
3. 調節免疫與抗炎：骨化醇通過抑制促炎細胞因子如TNF-α、IL-6分泌，調節T淋巴細胞功能，減輕慢性炎症反應，可能對自身免疫性疾病如類風濕關節炎有一定輔助作用。
4. 改善銀屑病等皮膚疾病：局部或系統性使用骨化醇可抑制角質細胞過度增殖，減輕銀屑病皮損的鱗屑和紅斑，部分研究顯示其對特應性皮炎也有潛在療效。
5. 調節甲狀旁腺功能：骨化醇通過負反饋抑制甲狀旁腺激素PTH分泌，用於慢性腎病繼發的甲狀旁腺功能亢進，降低高PTH血症引發的骨骼和心血管併發症風險。
6. 輔助癌症治療：實驗研究表明，骨化醇可能通過誘導腫瘤細胞分化、抑制血管生成等機制延緩某些癌症如前列腺癌、結腸癌進展，但臨床證據尚不充分，需進一步研究。
使用骨化醇需嚴格遵循醫囑，避免自行調整劑量或長期濫用。過量補充可能導致高鈣血症，表現為惡心、多尿或腎結石，需定期監測血鈣、尿鈣及腎功能。日常飲食中可適量攝入富含維生素D的食物如魚類、蛋黃，但陽光暴露不足或存在吸收障礙者仍需依賴藥物補充。特殊人群如孕婦、腎功能不全患者應在醫生指導下評估風險與獲益，確保用藥安全。
