地中海貧血的治療方法主要有輸血治療、祛鐵治療、藥物治療、造血乾細胞移植、基因治療等。
1. 輸血治療：對於地中海貧血患者，輸血治療是常見且重要的手段。由於地中海貧血患者自身造血存在缺陷，紅細胞生成異常，導致體內紅細胞數量不足或功能異常。通過定期輸入正常的紅細胞，可以補充患者體內缺乏的紅細胞，改善貧血症狀，維持身體正常的氧氣輸送和生理功能。一般根據患者的病情和身體狀況，選擇合適的輸血方式和頻率，比如慢性貧血患者可能需要定期進行紅細胞輸注，以保證血紅蛋白維持在一定水平，提高生活質量。
2. 祛鐵治療：地中海貧血患者長期輸血會導致體內鐵過載，過多的鐵會沈積在肝臟、心臟等重要器官，損害器官功能。祛鐵治療就是通過使用祛鐵藥物，將體內多餘的鐵排出體外。常用的祛鐵藥物有去鐵胺注射劑、地拉羅司分散片、去鐵酮片，需遵醫囑用藥。這些藥物能夠與體內的鐵離子結合，形成可溶解的復合物，通過尿液或糞便排出，從而減輕鐵對器官的損害，保護肝臟、心臟等重要器官的功能，降低因鐵過載引發的併發症風險。
3. 藥物治療：藥物治療旨在調節患者的血紅蛋白合成。一些藥物可以促進胎兒血紅蛋白的生成，部分替代異常的血紅蛋白。例如，羥基脲片、沙利度胺膠囊、阿扎胞苷注射劑，遵醫囑使用。羥基脲能夠抑制骨髓細胞的增殖，同時誘導胎兒血紅蛋白的合成增加；沙利度胺可以調節免疫反應，促進血紅蛋白的生成；阿扎胞苷能改變基因的表達，有助於提高血紅蛋白水平，從而改善地中海貧血患者的貧血症狀。
4. 造血乾細胞移植：這是一種較為有效的根治方法。地中海貧血是由於造血乾細胞存在基因缺陷，導致紅細胞生成異常。通過移植健康的造血乾細胞，可以替換患者體內有缺陷的造血乾細胞，重建正常的造血和免疫系統。供者來源可以是同胞全相合供者、非血緣供者等。移植過程包括預處理、乾細胞輸注等環節，預處理是為了清除患者體內的異常造血細胞，為新的造血乾細胞植入創造條件，乾細胞輸注後，新的造血乾細胞會在患者體內定居並分化為各種血細胞，從而從根本上糾正地中海貧血的造血異常。
5. 基因治療：基因治療是針對地中海貧血基因缺陷的前沿治療方法。通過對患者的造血乾細胞進行基因編輯或導入正常基因，糾正導致地中海貧血的基因突變。雖然目前基因治療還處於研究和臨床試驗階段，但為徹底治癒地中海貧血帶來了希望。通過修復或替換有缺陷的基因，從根源上解決紅細胞生成異常的問題，有望實現對地中海貧血的根治。
地中海貧血患者在日常生活中要注意休息，避免過度勞累，保證充足睡眠，以利於身體恢復。飲食上多攝入富含鐵、蛋白質等營養物質的食物，如瘦肉、蛋類、豆類等。同時，一定要嚴格按照醫生的囑咐定期復查，按時進行各項治療，及時調整治療方案，以更好地控制病情，提高生活質量。
