先天性嗜血綜合徵的治療方法包括化療、免疫抑制治療、對症支持治療、靶向治療、造血乾細胞移植等。
1.化療：先天性嗜血綜合徵患者存在免疫細胞過度活化及增殖的情況，化療可通過抑制這些異常細胞的活性，減少細胞因子風暴的產生，進而緩解疾病症狀。遵醫囑用藥可選擇依託泊苷注射液、環磷酰胺注射液、甲氨蝶呤片等，此類藥物能有效控制異常免疫反應，降低炎症因子對機體的損傷。
2.免疫抑制治療：先天性嗜血綜合徵與免疫系統的失衡密切相關，免疫抑制治療可調節免疫功能，抑制過度活化的免疫細胞。遵醫囑用藥可選擇環孢素膠囊、他克莫司膠囊、潑尼松片等，這些藥物能阻斷免疫細胞的異常信號傳導，減輕免疫反應對組織器官的破壞。
3.對症支持治療：先天性嗜血綜合徵患者常伴隨發熱、貧血、感染等症狀，對症支持治療可維持機體正常生理功能。針對貧血可輸注紅細胞懸液，針對感染遵醫囑用藥可選擇頭孢曲松鈉注射液、哌拉西林鈉他唑巴坦鈉注射液、萬古霉素注射液等，針對凝血異常可輸注新鮮冰凍血漿，以緩解症狀並為後續治療提供基礎。
4.靶向治療：部分先天性嗜血綜合徵患者存在特定分子靶點的異常，靶向治療可精准作用於這些靶點，抑制異常信號通路。遵醫囑用藥可選擇利妥昔單抗注射液、依那西普注射液、托珠單抗注射液等，這些藥物能特異性阻斷相關細胞因子或受體，減少免疫細胞的過度活化，改善患者病情。
5.造血乾細胞移植：對於難治性或經其他治療效果不佳的先天性嗜血綜合徵患者，造血乾細胞移植可重建正常的造血與免疫系統，從根本上糾正免疫缺陷。該治療需進行供體配型，通過移植健康的造血乾細胞替代患者異常細胞，屬於手術類治療，是疾病治癒的重要手段之一。
治療期間需保持居住環境清潔，避免接觸感染源；飲食選擇高蛋白、高維生素且易消化的食物，補充營養增強抵抗力；定期監測血常規、肝腎功能及炎症指標，及時處理不良反應；嚴格遵循醫囑完成治療方案，不可擅自更改或終止，以提高治療效果並降低復發風險。
