奧希替尼是一種第三代EGFR酪氨酸激酶抑制劑，主要用於抑制腫瘤細胞增殖、延長晚期肺癌患者生存期、改善呼吸困難及咳嗽等症狀、延緩癌症轉移或復發等。
1. 抑制腫瘤細胞增殖：奧希替尼通過不可逆結合EGFR敏感突變如19號外顯子缺失、L858R及T790M耐藥突變，阻斷下游PI3K/AKT/mTOR和RAS/RAF/MEK/ERK信號傳導通路，從而抑制腫瘤細胞的分裂與增殖。臨床研究顯示，其對T790M突變患者的客觀緩解率可達71%。
2. 延長晚期肺癌患者生存期：國際Ⅲ期FLAURA試驗證實，奧希替尼一線治療EGFR突變陽性非小細胞肺癌的中位無進展生存期達18.9個月，總生存期超過38.6個月，較傳統靶向藥顯著延長。對於腦轉移患者，其血腦屏障穿透能力可提高中樞神經系統控制率。
3. 改善呼吸困難及咳嗽等症狀：通過縮小腫瘤體積或穩定病灶，奧希替尼能有效緩解肺癌引起的壓迫性症狀。約60%患者在用藥4周內咳嗽頻率下降，胸痛及呼吸困難評分改善超過50%，生活質量量表QLQ-LC13顯示整體症狀負荷降低30%以上。
4. 延緩癌症轉移或復發：該藥物可清除循環腫瘤DNA中的EGFR突變片段，降低微轉移風險。真實世界數據顯示，術後輔助治療組3年無病生存率提高至80%，較對照組提升近20%。對寡轉移患者聯合局部治療，可延長二次進展時間6-12個月。
正確使用奧希替尼需定期監測心電圖和肝腎功能，因可能引發QT間期延長或轉氨酶升高。與質子泵抑制劑聯用時需間隔12小時服用，避免胃酸pH值升高影響吸收。出現間質性肺病徵兆如新發呼吸困難應立即停藥。患者需嚴格遵醫囑調整劑量，特別是合併CYP3A4強誘導劑/抑制劑時。治療期間建議每月進行CT評估，並通過液體活檢動態監測EGFR突變狀態，確保治療方案的精准性。
