判斷靶向藥是否有效可通過症狀改善、影像學檢查變化、腫瘤標誌物水平、基因檢測結果、生存期延長等。
1. 症狀改善：靶向藥若有效，患者的相關症狀會有所減輕。比如肺癌患者常見的咳嗽、咯血、呼吸困難等症狀逐漸緩解，原本頻繁咳嗽的情況得到改善，呼吸也變得順暢；乳腺癌患者乳房脹痛、腫塊壓痛等症狀減輕，生活質量得以提升，這往往是靶向藥開始發揮作用的一個直觀表現。
2. 影像學檢查變化：定期進行的影像學檢查如 CT、MRI 等能直觀反映腫瘤情況。若靶向藥有效，可見腫瘤體積縮小，原本較大的腫瘤在影像上尺寸減小；或者腫瘤的形態發生改變，邊界更清晰，密度更均勻；也可能出現腫瘤的數量減少，這些都表明靶向藥對腫瘤起到了抑製作用。
3. 腫瘤標誌物水平：腫瘤標誌物是反映腫瘤存在和生長的一類物質。在使用靶向藥後，若其有效，相關腫瘤標誌物水平會下降。例如，肝癌患者的甲胎蛋白AFP數值逐漸降低，胃癌患者的癌胚抗原CEA水平回落至接近正常範圍，這從側面提示靶向藥正在發揮積極功效。
4. 基因檢測結果：靶向藥針對特定的基因突變發揮作用。通過基因檢測，若發現與靶向藥作用靶點相關的基因突變情況得到改善，比如特定基因突變的丰度降低，或者原本異常的基因表達恢復正常，說明靶向藥精准地作用於靶點，對腫瘤細胞起到了抑制或殺傷作用。
5. 生存期延長：從長遠來看，若靶向藥有效，患者的生存期會得到延長。相較於未使用靶向藥或使用無效藥物的患者，使用有效靶向藥的患者生存時間明顯增加，且在生存期間保持較好的生活狀態，這是判斷靶向藥有效性的一個重要綜合指標。
使用靶向藥過程中，要嚴格按照醫生安排定期復查，全面評估藥物效果。同時，留意身體出現的各種反應，無論是輕微不適還是嚴重症狀，都可能與藥物療效及安全性相關。積極與醫生溝通交流，以便醫生根據具體情況及時調整治療方案，確保治療的有效性和安全性。
