近年來，臨床上進行性肌營養不良症發病有所提高，此類疾病，很大一部分原因，是由遺傳基因問題造成。進行性肌營養不良症的出現，多見於兒童及青少年，無論病程長短及發病快慢，最終都會出現肌肉逐漸萎縮，無力及運動障礙等，無法逆轉的疾病症狀。
目前臨床上，進行性肌營養不良症的主要症狀表現如下：
患兒以男孩居多，女孩很少見，一般發病在3-25歲之間。病變主要侵害骨盆肌、肩胛肌以及四肢近端的肌肉群，常出現小腿腓腸肌，大腿股四頭肌及胳膊三角肌、肱三頭肌的假性肥大現象。一般發病最初幾年還可以緩慢行走，持續發病3-5年後，就無法站立行走，甚至出現癱瘓在床。由於骨盆肌受損，出現骨盆前傾。軀乾肌受損，出現腰椎前凸，肩胛帶肌受損，出現像鳥翼狀肩胛。下肢近端肌肉受損，出現站立困難。病變嚴重時，患兒出現渾身骨骼畸形，脊柱呈前突，行走時骨盆搖擺 ,像「鴨步」一樣。
進行性肌營養不良症患兒通常動作笨拙，行走緩慢，容易跌倒，一旦跌倒，很難自己起來。上下樓梯困難，甚至抬腿都很費勁。肌肉萎縮逐漸加重後，出現關節強硬畸形，活動受限。不少患兒還伴有心肌疾病，心臟功能減弱，心肌炎等。進行性肌營養不良症的患兒，最終會出現呼吸衰竭、肺部感染及心力衰竭而死亡。
進行性肌營養不良症為隱性遺傳，主要是遺傳基因缺陷有關。一旦患兒出現進行性肌營養不良症，一定要重視起來，及時去醫院接受治療。目前治療進行性肌營養不良的方法比較少，主要採取乾細胞移植療法，臨床上有一定效果，但是預後也存在個體差異。
